我院費(fèi)揚(yáng)帆赴協(xié)和醫(yī)院參加“注射用重組人血白蛋白-生長(zhǎng)激素融合蛋白臨床III期多中心試驗(yàn)推進(jìn)會(huì)”

作者：眉山市人民醫(yī)院日期：2024-07-16 15:53:41　點(diǎn)擊數(shù)：

7月6日下午，由北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科潘慧教授牽頭的“注射用重組人血白蛋白-生長(zhǎng)激素融合蛋白臨床三期多中心試驗(yàn)推進(jìn)及臨床藥物試驗(yàn)質(zhì)控工作研討會(huì)”在北京協(xié)和醫(yī)院學(xué)術(shù)會(huì)堂舉行。

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本次會(huì)議總結(jié)了II期臨床試驗(yàn)的經(jīng)驗(yàn)，并對(duì)III期臨床試驗(yàn)的推進(jìn)展開(kāi)了積極討論，為維護(hù)受試者權(quán)益和保證試驗(yàn)質(zhì)量制定了新的標(biāo)準(zhǔn)。

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會(huì)上，我院內(nèi)分泌科副主任醫(yī)師、副主任費(fèi)揚(yáng)帆分享了我中心在試驗(yàn)推進(jìn)工作中的經(jīng)驗(yàn)，與會(huì)專家探討了實(shí)際工作中所遇困惑的解決方式，獲得了北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科潘慧教授及各中心專家的廣泛贊譽(yù)。

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據(jù)介紹，兒童生長(zhǎng)激素缺乏是導(dǎo)致矮小癥的常見(jiàn)病因，使用重組人生長(zhǎng)激素治療一直被認(rèn)為是臨床上治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥最理想的方法，該療法已有30多年的歷史，其安全性及有效性已得到公認(rèn)。

既往開(kāi)發(fā)應(yīng)用的重組人生長(zhǎng)激素半衰期短，需每日注射，這給患兒及其家長(zhǎng)帶來(lái)了諸多困擾；此次研發(fā)的注射用重組人血白蛋白-生長(zhǎng)激素融合蛋白旨在解決這一臨床難題。

該藥物借助基因工程優(yōu)勢(shì)、采用白蛋白融合技術(shù)使GH基因和HSA基因融合，優(yōu)選真核發(fā)酵表達(dá)系統(tǒng)，經(jīng)高度純化制成重組人血白蛋白-生長(zhǎng)激素融合蛋白，保留生長(zhǎng)激素的生物活性，同時(shí)延長(zhǎng)生長(zhǎng)激素在人體內(nèi)半衰期高達(dá)8倍，藥理作用、作用靶點(diǎn)和作用機(jī)制與生長(zhǎng)激素一致，可降低給藥頻率，延長(zhǎng)給藥間隔達(dá)1周，減少注射次數(shù)和疼痛感。

本研究藥物經(jīng)I、II期臨床研究證明其安全且效佳。該藥物的III期臨床試驗(yàn)由北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科潘慧教授牽頭，我院內(nèi)分泌科費(fèi)揚(yáng)帆副主任醫(yī)師作為其分中心項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，已經(jīng)完成了全國(guó)首例患兒的篩選和入組，旨在為眉山及其周邊市州患生長(zhǎng)激素缺乏癥的兒童提供免費(fèi)檢查治療。

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